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[目 的]:探究 PT-Cy(Post-Transplant Cyclophosphamide)联合芦可替尼、托珠单抗预防半相合异基因外周血造血干细胞移植后GVHD(graft versus host disease)[方 法]收集2019年1月1日至2020年3月1日进行半相合异基因外周血造血干细胞移植。预处理根据不同疾病及状态分为三种预处理方案:(1)白血病患者CR(complete response)状态及嗜血细胞综合征预处理方案:注射用磷酸氟达拉滨 40 mg/m2×5d(d-6-d-2)+马利兰 130mg/m2×1d(d-6)+马法兰 100mg/m2×1d(d-5);(2)白血病NR(no response)状态及地中海贫血预处理方案:注射用磷酸氟达拉滨40mg/m2×5d(d-6-d-2)+白消安注射液130 mg/m2×2d(d-6-d-5)+马法兰100mg/m2×1d(d-4);(3)重型再生障碍性贫血:注射用磷酸氟达拉滨 40 mg/m2×5d(d-6-d-2)+环磷酰胺 300mg/m2×3d(d-6-d-4)+马法兰120mg/m2×1d(d-3)。预防 GHVD 方案:环磷酰胺40mg/kg×2d(d+3-d+4)+托珠单抗 8mg/kg×1d(d-1)+芦可替尼(d-1-d+50 早晚各一片,d+50-d+110每日一片,d+110-d180每日半片,合并唑类药物减半)+环孢素2mg/kg(d+5-d+99,d+100开始减量,至d+180停药,用药期间环孢素血药浓度维持200-400mg/ml)+米芙10mg/kg(d+5-d+35)。研究随访截止时间为2020年5月1日。中性粒细胞恢复被定义为三个连续时间点≥0.5×109/L的绝对中性粒细胞计数。不依赖输血的血小板植入定义为不依赖输血血小板计数连续3d≥20×109/L。根据西奈山急性移植物抗宿主病国际联盟(MAGIC)的标准进行急性GVHD的诊断和临床分级,慢性GVHD的诊断分级根据2014NIH共识标准。[结 果]1.本研究登记了 56名患者(26例男性和30例女性;中位年龄:31岁;范围:4岁-56岁)。其中病例包括4例AA;6例地中海贫血;31例急性髓系白血病(20例CR,11例NR),13例急性淋巴细胞白血病(9例CR,4例NR),嗜血细胞综合征2例。2.本研究登记了 56名患者,植入成功56例(100%),中性粒细胞的植入中位时间为16天(15.78±1.68天),血小板的植入中位时间为20天(17.23±3.56 天)。3.56例患者的aGVHD发生率为48%(27/56),其中Ⅰ度发生率为25%(14/56),Ⅱ度发生率 10.7%(6/56),Ⅲ度发生率为 7.1%(4/56),Ⅳ发生率5.3%(3/56);aGVHDⅡ度-Ⅳ度发生率为 23%;aGVHDⅢ-Ⅳ度发生率为 12.5%;cGVHD患者发生率37%(21/56),其中轻度cGVHD患者17.8%(10/56),中度cGVHD患者14.2%(8/56),重度cGVHD患者5.3%(3/56)。4.本研究过程中有1例患者因aGVHD控制不佳导致死亡;6例患者出现肺部感染,其中2例患者肺部感染治疗效果不佳,最终进展死亡;12例患者出现人巨细胞病毒感染或病毒拷贝数持续上升;8例患者出现EB病毒感染或病毒拷贝数持续上升;8例患者出现明显骨髓抑制,其中1例因为骨髓抑制严重,最终脑出血死亡;1例患者在随访期间白血病复发而死亡。5.总体反应疗效评估 NRM(nonrelapse mortal i ty)为7%,;OS(overall survival rate)为 91%。[结 论]半相合移植患者应用PT-Cy联合芦可替尼、托珠单抗预防GVHD能够减少急性及慢性GVHD的发生,并且达到移植成功率较高水准。目前观察结果是安全有效,但需要在较大的队列中进行研究。