第一部分:结直肠癌高效、专一性自杀基因治疗的基础研究.在此研究中,作者以癌胚抗原阳性的人结直肠癌细胞为模型,对结直肠癌高效、专一性自杀基因治疗进行了探讨.结果表明,高效转基因的腺病毒载体结合cea启动子有助于实 现了对CEA阳性结直肠癌细胞LoVo的高效、专一性自杀基因治疗.此外DNA片段化分析和透射电镜观察表明诱导细胞调亡是这两种自杀基因系统的作用机制之一.第二部分:帕金森病(PD)基因治疗的基础研究与实验治疗.帕金森病是中老年人常见的神经退行性疾病.它的主要病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元变性,引起酪氨酸羟化酶(TH)表达降低,造成纹状体内多巴胺含量明显下降,从而使PD病人出现运动紊乱.目前PD基因治疗主要有两种措施.其一是替代疗法("治标措施"),即弥补神经递质多巴胺的不足.大都采用ex vivo策略:纹状体内移植转酪氨酸羟化酶基因(th)的细胞(酪氨酸羟化酶是多巴胺代谢途径中的关键酶)另一种是旨在保护神经元的措施("治本措施"),即减缓DA能神经元的退变进程,促进DA能神经元的功能恢复以及增强残存的DA能神经元的功能,多选用神经营养因子.其中,脑源性神经营养因子(BDNF)能直接影响DA 能神经元,而胶质细胞源神经营养因子(GDNF)对DA能神经元具有更强的选择性,所以这两者受到了更多的关注.