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第一部分 FKBP52对羟基脲处理的重组腺相关病毒载体基因转导效率的影响 酪氨酸磷酸化的细胞蛋白FKBP52抑制重组腺相关病毒DNA的第二链合成，从而抑制基因表达。为进一部探讨FKBP52对AAV介导的基因转导效率的作用，我们建立了野生型(WT)FKBP52、杂合型(HE)及FKBP52基因敲除(KO)鼠胚纤维母细胞系(MEFs)。传统的单链AAV不能有效地转导野生型FKBP52鼠胚纤维母细胞(WT MEFs)，在杂合型及FKBP52基因敲除鼠胚纤维母细胞中的转导效率也未见显著增加。在这些细胞中，AAV不能有效地转运至细胞核。羟基脲(HU)处理后能使AAV在WT MEFs中的转导效率提高25倍，但是在KO MEFs中AAV转导效率仅提高4倍。为避免AAV第二链合成的影响，进一步采用自身互补的AAV载体进行研究，结果发现，HU能使WT MEFs AAV基因转导效率增强23倍，但在KO MEFs中转导效率仅增加4倍。提示，HU处理后KO MEFs中转导效率未增加的原因并非由于AAV第二链的合成障碍所致。HU处理后，59％的AAV基因组DNA出现在WT MEFs细胞核，KO MEFs细胞核中为28％，提示HU介导的AAV转运通路在KO MEFs中存在缺陷。当KO MEFs转染FKBP52表达质粒后，HU处理所介导的基因