目的：针对目前临床上较为常用的2型糖尿病医疗方案进行比较分析，提出全面评价2型糖尿病医疗后果的指标，包括临床疗效指标、卫生经济学指标和生活质量指标，并探讨数据缺失对临床试验疗效结果的影响以及缺失值处理方法的合理应用，采用数据包络分析等评价方法对2型糖尿病的不同治疗方案的医疗后果进行综合评价，为临床医生选择经济、有效的医疗方案提供科学依据，为全面评价各种医疗方案的结局提供有效方法。方法：采用完全随机对照设计的临床试验方法，将入组的2型糖尿病患者分为不同的医疗方案组进行治疗，然后进行随访观察。常规治疗组3个月随访一次，强化治疗组要求糖化血红蛋白水平控制在7％以下，每个月随访一次。根据用药不同，又将患者分为迪北治疗组、二甲双胍治疗组和迪北+二甲双胍联合用药组进行比较分析。分别在入组、随访3、6、9和12个月时，使用编制的调查问卷记录各组患者的一般情况、临床疗效、生活质量及医疗费用等资料，对各随访期内的成本和医疗后果进行测量。对各医疗方案的基线资料进行可比性分析，计量资料采用t检验、方差分析或非参数检验比较组间各结局指标的均数(或几何均数，中位数)的差异。计数资料的频率或构成比的差异比较采用列联表x~2检验。以随访到6个月、9个月、12个月时点的常规治疗和强化治疗的餐后2小时血糖指标为处理目标值，采用完全数据集、均数替代、最后观察值结转、期望最大化法和多重填补法进行随访资料的缺失值处理，以探讨缺失值对临床试验疗效结果的影响以及各种缺失值处理方法在临床试验中应用的合理性。采用TOPSIS法、数据包络分析等综合评价方法比较分析各种治疗方案的综合效果。采用典型相关分析与数据包络分析相结合的方法对不同药物方案的医疗后果进行排序和优化选择。采用SPSS 11．5软件包建立数据库，所有统计分析运用SAS 9.13和SPSS 11.5，统计假设检验采用双侧检验，P≤0.05被判断为差异有统计学意义。结果：1)一般情况：选择了从2002年12月1日到2003年12月1日在中南大学湘雅二医院门诊就诊(随访)的183例2型糖尿病患者作为研究对象，其中男性89例、女性94例，平均年龄56.34岁。采用完全随机分配方法将研究对象分配到强化治疗组90例和常规治疗组93例；采用迪北治疗36例、二甲双胍治疗45例、联合用药(迪北+二甲双胍)治疗102例。除糖化血红蛋白在各药物治疗组间的差异有统计学意义外，研究对象的社会人口学、经济状况、疾病严重程度等基线资料在各种治疗方案中具有可比性。2)临床疗效结果：常规治疗组和强化治疗组患者的空腹血糖、餐后2小时血糖和糖化血红蛋白在治疗后均有明显减低(P＜0.05)。在试验的终点(随访12个月)，强化治疗组患者的餐后2小时血糖(7.84mmol／L)和糖化血红蛋白(5.42％)的平均水平分别低于常规治疗组(9.11mmol／L与5.86％)，P＜0.05，但两组空腹血糖(6.43mmol／L与6.18 mmol╱L)的差异无统计学意义。在试验的终点时，餐后2小时血糖在迪北治疗(6.84mmol／L)、二甲双胍治疗(8.13mmol／L)、联合用药治疗(8.84mmol／L)中的差异具有统计学意义(P＜0.05)，迪北组治疗的餐后2小时血糖平均水平低于其他两组(P＜0.05)，而临床指标中的空腹血糖、糖化血红蛋白在三组之间差异均无统计学意义。3)生活质量结果：经过治疗后，强化治疗组患者获得的质量调整寿命年(QALYs)值(0.8477)高于常规治疗组(0.8119)，差异具有统计学意义(P＜0.05)，强化治疗组获得了比常规治疗组更多的QALYs。迪北治疗组、二甲双胍治疗组和联合用药组患者所获得的QALYs值差异无统计学意义，但各组治疗后均有改善的趋势(P＜0.05)。4)卫生经济学评价结果：在一年的随访期间，常规治疗组和强化治疗组在随访期间的例均总费用(几何均数)分别为1403.78元和1460.83元，总费用构成中80％为药物费用。强化治疗组使FBG降低1mmol／L所需费用为777.04元，使PBG2h降低1 mmol／L所需费用为315.51元，使HbAlc降低1个单位所需费用为632.39元，各指标取得单位效果所需成本均分别低于常规治疗组。增量成本效果比值显示：与常规治疗组相比，每多降低1mmol／L的FBG、PBG2h，每多降低1个单位的HbAlc，强化治疗组需增加的费用分别为259.32元，54.33元和158.47元。获得单位QALYs所需成本，强化治疗组(1723.29元)略低于常规治疗组(1729.01元)，P＞0.05每多获得1个单位QALYs，强化治疗组需增加的费用为1593.58元。三种药物治疗方案的例均总费用(几何均数)分别为：迪北治疗组1334.27元，二甲双胍治疗组1117.96元，联合用药组1636.79元。三组降低1 mmol／L空腹血糖所需费用分别为644.59元、540.48元和1016.64元，降低1 mmol／L餐后2小时血糖所需费用分别为196.22元、310.54元和426.25元，降低1％糖化血红蛋白所需费用分别为717.35元、646.22元和693.56元，表明联合用药组在减低空腹血糖和餐后2小时血糖的成本效果比值最高，二甲双胍治疗组在减低空腹血糖和化血红蛋白单位成本最低，而迪北治疗组在在减低餐后2小时血糖的成本最低。三组获得单位QALYs所需费用分别为1607.55元、1352.48元和1965.64元，表明二甲双胍治疗组的成本效用比值最低。5)缺失值处理结果：Little’s MCAR检验结果显示本数据的缺失为完全随机缺失(x~2=4.127，P=0.903)。完全数据分析、最后观察值结转(LOCF)、均数替代、EM和MI等缺失值处理方法的分析结果不完全相同，但在缺失值的比例小时(＜10％)各处理分析的结果比较相近，同时EM和MI的结果与完全数据分析的差距更小。但值得注意的是缺失值的比例大时(＞50％)，完全数据的处理分析结果与其他方法(尤其是最后观察值结转、均数替代)有较大差异，表明此时对临床试验数据进行缺失值处理失去实际意义。研究样本的基本特征在数据完全的对象与数据有缺失的对象中未存在差异，完全数据的分析结果作为本研究所报告的医疗后果评价结果。6)综合评价结果：TOPSIS法结果显示强化治疗方案的多结局指标综合效果优于常规治疗方案；迪北治疗组的医疗后果最优，二甲双胍治疗组与联合用药次之。数据包络分析(DEA)结果显示：与常规治疗方案相比，强化治疗方案为DEA有效；三种药物治疗方案中，迪北治疗组和二甲双胍治疗组均为DEA有效。典型相关与数据包络分析结合分析表明二甲双胍治疗组的医疗后果最优，迪北治疗组与联合用药次之。结论：2型糖尿病的强化治疗方案的医疗后果更为经济、有效，更多改善患者的生活质量。迪北是比二甲双胍更为高效的2型糖尿病的降糖药物。在临床试验评价中数据缺失应得到重视并合理处理。在临床试验中引入经济学、临床以及生活质量指标等多结局可以全面评价各医疗方案对2型糖尿病的综合治疗效果。数据包络分析、TOPSIS法等多种综合评价方法能够在临床试验中得到合理应用，结合卫生经济学评价有利于综合评价医疗后果和优化选择医疗方案。