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目的：评价他克莫司胶囊治疗激素疗效不充分重症肌无力的有效性和安全性。方法：观察激素疗效不充分重症肌无力患者16例，采用随机、双盲、安慰剂对照研究，将患者随机分成对照组（安慰剂组）和他克莫司组，观察24周。主要疗效指标为治疗第12周和第24周时患者QMG评分的改善，次要指标为治疗第12周和24周时MMT评分和ADL日常生活量表的改善。安全性指标用心电图，肝功能，肾功能等评估。结果：1.入选病例16例，揭盲后显示对照组7例，脱落1例，他克莫司组9例，脱落0例。他克莫司组最后完成9例。2.入选各组病人一般情况和特征、病史和初始症状评分无明显改善，具有可比性。3.疗效分析：他克莫司组在治疗第12周和第24周的QMG评分、MMT评分和ADL量表评分，与治疗前比较有明显改善，有明显统计学差异（P<0.05）；对照组第12周和第24周的QMG评分、MMT评分和ADL量表评分，与治疗前相比无明显改善（P>0.05）；他克莫司组在治疗第24周和第12周相比，QMG评分、MMT评分和ADL评分，与治疗前相比有明显改善（P<0.05）。4.安全性评价：对照组和他克莫司组在治疗前血常规、尿常规、肝功能、肾功能、心电图等均正常。在试验过程中有2例患者出现不良反应。对照组1例，主要表现为Cr增高(120μmol/l),发生在服药的12周，未作特殊处理，第24周时正常，完成试验。他克莫司组出现不良事件出现1例，主要为ALT轻度增高，判断可能和试验药物有关，未经特殊处理2周后转为正常。结论：他克莫司胶囊治疗激素疗效不充分重症肌无力是有效、安全的。