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目的:分析重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)用于改善身材矮小儿童(GHD组和ISS组)身高的效果;探讨影响rhGH疗效的影响因素以早期判断rhGH的应用价值;尝试建立rhGH治疗的预测模型。 方法:回顾性分析2016年4月到2017年10月在唐山市妇幼保健院生长发育门诊确诊并接受rhGH规范治疗至少6个月的160例(GHD患儿99例和ISS患儿61例)身材矮小儿童的临床资料,包括治疗前和治疗后3个月和6个月的体格检查、实验室检查以及影像学检查等资料,并计算生长速率(HV)。每6个月检测骨龄。采用SPSS22.0进行统计分析,采用重复测量方差分析比较GHD、ISS患儿治疗前、治疗3个月和治疗6个月时身高和身高标准差分值;采用配对t检验比较治疗0~3、3~6个月身高变化、身高标准差分值变化、生长速率;采用Pearson相关分析6个月疗效(ΔHtSDS6和HV6)与患儿基本资料以及血清生化指标的关系。分别以ΔHtSDS6和HV6为因变量,用线性回归模型建立身材矮小儿童增高疗效的预测模型。 结果:1GHD组患儿治疗前、治疗3个月、6个月的身高分别为(116.03±13.74)cm、(119.19±13.65)cm、(122.14±13.65)cm;患儿治疗前、治疗3个月、6个月的身高标准差分值分别为(-2.69±0.68)、(-2.27±0.77)、(-2.03±0.68),治疗3、6个月后的身高和身高标准差分值均升高,差异有统计学意义(P<0.05)。ISS组患儿治疗前、治疗3个月、6个月的身高分别为(122.99±14.96)cm、(125.62±14.89)cm、(128.21±14.91)cm;患儿治疗前、治疗3个月、6个月的身高标准差分值分别为(-2.43±0.48)、(-2.22±0.50)、(-2.11±0.53),治疗3、6个月后的身高和身高标准差分值均升高,差异有统计学意义(P<0.05)。2GHD组rhGH治疗后0~3、3~6个月的HV分别为(12.62±2.50)cm/yr、(11.82±2.07)cm/yr;治疗后0~3、3~6个月的身高标准差分值的变化(ΔHtSDS)为(0.42±0.38)、(0.24±0.31);治疗后0~3、3~6个月的身高变化(ΔHt)水平为(3.16±0.62)cm、(2.95±0.52)cm,GHD患者治疗0~3个月的HV、ΔHtSDS、ΔHt均大于3~6个月,三者差异均有统计学意义(P<0.05)。ISS组rhGH治疗后0~3、3~6个月的HV分别为(10.54±1.21)cm/yr、(10.33±1.20)cm/yr;治疗后0~3、3~6个月的ΔHtSDS水平为(0.22±0.26)、(0.11±0.27);治疗后0~3、3~6个月的ΔHt水平为(2.64±0.30)cm、(2.58±0.30)cm,ISS患者治疗0~3个月的HV、ΔHtSDS、ΔHt均大于3~6个月,其中HV、ΔHt有统计学意义(P<0.05)。3GHD组ΔHtSDS3与初始身高、初始身高标准差分值、遗传身高、治疗3个月生长速率成正相关(r分别为0.253、0.868、0.447、0.269);HV3与年龄、骨龄成熟度成负相关(r分别为-0.203、-0.611),与遗传身高、骨龄、骨龄落后程度成正相关(r分别为0.247、0.378、0.713)。ISS组ΔHtSDS3与初始身高标准差分值成正相关(r分别为0.858),与年龄、骨龄、lg[max-GH(ng/mL)]成负相关(r分别为-0.302、-0.303、-0.305);HV3与骨龄、骨龄成熟度成负相关(r分别为-0.310、-0.642),与骨龄落后程度正相关(r分别为0.763)。4GHD组ΔHtSDS6与骨龄成熟度成负相关(r为-0.169),与初始身高、初始身高标准差分值、遗传身高、骨龄落后程度、治疗3个月生长速率成正相关(r分别为0.204、0.935、0.383、0.213、0.307);HV6与骨龄、骨龄成熟度成负相关(r分别为-0.340、-0.562),与遗传身高、骨龄落后程度、治疗3个月生长速率成正相关(r分别为0.228、0.727、0.988)。ISS组ΔHtSDS6与骨龄落后程度、治疗3个月生长速率成正相关(r分别为0.328、0.361),与骨龄成熟度成负相关(r为-0.255);HV6与骨龄落后程度、骨龄成熟度、治疗3个月生长速率成正相关(r分别为0.819、-0.614、0.950)。5多元线性回归分析建立GHD组rhGH疗效的预测模型:ΔHtSDS6=-0.744+0.066HV3-0.497BA/CA-0.066HtSDS0+0.004MPH,R2=0.908。ISS组rhGH疗效的预测模型建立未成功。 结论:重组人生长激素治疗对生长激素缺乏症以及特发性矮小儿童均有效果,前3个月的效果显著;治疗前3个月生长速率、遗传身高,骨龄成熟度、治疗前身高标准差分值能较好的预测rhGH治疗GHD患儿6个月疗效的疗效(ΔHtSDS6)。