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目的:酪氨酸激酶抑制剂(tyrosine kinase inhibitors,TKI)是慢性粒细胞白血病(chronic myelogenous leukemia,CML)慢性期患者的一线治疗药物,本研究旨在观察TKI靶向治疗慢性粒细胞白血病(CML)慢性期患儿的疗效及安全性。方法:选取2014年1月1日～2017年12月31日在山西省儿童医院血液科被确诊为初发CML慢性期的患儿共5例。其中,男1例,女4例,中位年龄为10岁(6～11岁),均予以口服伊马替尼300mg/(m~2·d)治疗。定期观察患儿临床表现,并监测其外周血象和分子生物学指标的变化,评估疗效,同时记录治疗期间不良反应的发生情况。结果:5例患儿分别在靶向治疗2.5、2、1.5、1.5、2.5个月时获得完全血液学反应(CHR),与临床CHR疗效参考标准(3个月)的差异有统计学意义(t=-4.472,P=0.011<0.05)。5例患儿中,4例分别在伊马替尼规范治疗9、9、12、9个月时bcr-abl融合基因定量检测结果≤0.1%,获得主要分子学反应(MMR)。1例伊马替尼治疗2个月内反复不耐受,换用二代药物达沙替尼治疗4个月后bcr-abl融合基因定量检测≤1%,达到最佳疗效,靶向治疗9个月后亦获得MMR。此组数据与临床MMR参考标准(12个月)的差异有统计学意义(t=-4.000,P=0.016<0.05)。Pearson相关性分析结果显示,CML靶向治疗后达到CHR所需的时间与达到MMR所需的时间无明显相关性(r=-0.559,P=0.327>0.05)。5例口服伊马替尼治疗的患儿中,2例未出现明显不良反应,1例出现轻度贫血及恶心、呕吐、食欲不振等胃肠道反应,1例出现血小板数量减少,1例出现骨髓抑制,即血常规三系均明显减少,尤以中性粒细胞减少为著,严重时降至0。结论:伊马替尼治疗儿童CML慢性期早期疗效确切,且不良反应较轻,耐受性好,较为安全。达沙替尼可使不耐受伊马替尼治疗的CML患儿达到血液学及分子生物学层面的缓解,在不耐受伊马替尼的情况下,可作为二线治疗选择。