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本文对第Ⅰ期和第Ⅱ期第1阶段(约相当于国外第Ⅰ、Ⅱ阶段)临床试验中重复观测病情资料的统计分析方法进行研究。提出了对罕见病临床试验中的单个病例及两个病例试验资料作检验以判定疗效的检验法。对每组各含若干例的两组比较情形，提出了一个混合齐次有限马尔科夫链模型，及依此模型构造的精确概率法。大多数经典方法对资料要求正态性、独立性和方差齐性，此法则无此要求。同时此法能充分利用不完全数据，对样本含量也无特殊要求，并允许依实际问题背景对各时间点上的观测加权。模拟实验表明，此法检验水准，正如理论分析所预期的那样，基本稳定，而效力却高于经典的裂区设计方差分析方法。