目的:评价他克莫司治疗难治性肾病综合征(RNS)的临床疗效及安全性。　　方法:回顾性分析2009年01月-2011年09月间在广西壮族自治区人民医院泌尿内科住院患者中使用他克莫司治疗难治性肾病综合征的临床表现及实验室结果，包括尿常规、24 h尿蛋白、血白蛋白、血脂、尿素氮、肌酐及病理检查结果等。治疗3个月、6个月后观察他克莫司对难治性肾病综合征的临床疗效及有无毒副反应。　　结果：17例RNS患者经他克莫司治疗3-6个月后，4例完全恢复，10例症状显著缓解，2例症状部分缓解，1例无效。所有患者无一例出现高血压、糖尿病、肝肾功能损害、胃肠道症状、头痛、皮疹、多毛症及牙龈增生等。副作用见尿酸升高3例(18％)，经对症处理后均缓解；血糖轻微升高1例(6%)，在重新调整用药剂量后转为正常。　　结论：他克莫司联合激素治疗方案能减少难治性肾病综合征患者24小时尿蛋白定量，提高血浆白蛋白水平。治疗过程中患者无肝肾功能损害，仅小部分患者出现尿酸、血糖的增高，较易控制，并未见其它不良反应。在整个观察期间患者肾功能监测指标维持稳定，无恶化。但由于时间的限制，本治疗方案对肾功能是否有保护作用，尚不能得出结论。对于符合难治性肾病诊断患者，在无应用他克莫司禁忌证的条件下，他克莫司可以作为治疗难治性肾病综合征的选择之一，且安全、有效，其更进一步的治疗机理及长期临床疗效还有待于今后深入的研究。