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目的:研究目的之一评估环磷酰胺治疗重症肌无力的有效性和安全性;研究目的之二评估吗替麦考酚酯治疗重症肌无力的有效性和安全性。方法:Ⅰ研究一:使用计算机检索4个英文数据库,3个中文数据库获取相关文献,时限为建库至2018年1月。检索环磷酰胺治疗重症肌无力的随机对照试验(RCT)。使用检索关键词“重症肌无力”、“重症肌无力症”、“眼肌型重症肌无力”、“环磷酰胺”、“异环磷酰胺”、“随机”等;英文检索词包括:“Myasthenia Gravis”、“Myasthenia Gravis”,“Ocular、Ocular Myasthenia Gravis”、“Myasthenia Gravis,Generalized”、Generalized Myasthenia Gravis”、“Cyclophosphamide”、“Cytophosphane”、“random”等。2名研究者分别进行文献筛选,最终核对,如遇分歧,则由第三方协助。后阅读全文提取相关数据。对纳入的RCT进行偏倚风险评价并采用RevMan 5.3软件进行Meta分析。Ⅱ研究二:使用计算机检索4个英文数据库,3个中文数据库获取相关文献,时限为建库至2017年12月。检索吗替麦考酚酯治疗重症肌无力的随机对照试验(RCT)。使用检索关键词包括:“重症肌无力”、“重症肌无力症”、“吗替麦考酚酯”、“Myasthenia Gravis”、“Myasthenia Gravis”,“Ocular、Ocular Myasthenia Gravis”、“Myasthenia Gravis,Generalized”、“Mycophenolic Acid”、“Mycophenolate Mofetil”“random”等。2名研究者分别进行文献筛选,最终核对,如遇分歧,则由第三方协助。后阅读全文提取相关数据。对纳入的RCT进行偏倚风险评价并采用RevMan 5.3软件进行Meta分析。结果:研究一共纳入了10个RCT,包括了807例重症肌无力患者。Meta分析结果显示:有效性方面:(1)总体有效率[OR=3.96,95%CI(1.86,8.41),P=0.0003](2)术后重症肌无力危象发生率[OR=0.20,95%CI(0.10,0.41),P<0.00001](3)术后呼吸机应用时间[MD=-2.66,95%CI(-5.31,0.00),P=0.05](4)术后需再次气管切开发生率[OR=0.15,95%CI(0.004,0.60),P=0.007](5)肺部感染发生率[OR=0.13,95%CI(0.08,0.22),P<0.00001];均显示环磷酰胺组的疗效优于对照组;安全性方面:文献的报道以白细胞下降、胃肠道反应为主[OR=0.94,95%CI(0.16,5.54),P=0.94]、[OR=1.51,95%CI(0.38,6.05),P=0.56],但实验组与对照组之间差异无明显的统计学意义(P>0.05)。研究二共纳入5个RCT,包括了376例重症肌无力患者。Meta分析结果显示:有效性方面:(1)重症肌无力定量评分(QMGS)[MD=-0.85,95%CI(-2.20,0.51),P=0.22](2)抗乙酰胆碱受体抗体(AchR-Ab)[MD=-0.54,95%CI(-1.67,0.59),P=0.35](3)徒手肌力检查(MMT)[MD=-1.74,95%CI(-3.71,0.22),P=0.08](4)MG日常生活量表(MG-ADL)[MD=-0.86,95%CI(-1.59,-0.12),P=0.02](5)Mental component score[MD=-0.51,95%CI(-2.88,1.86),P=0.67](6)Physical component score[MD=1.21,95%CI(-1.01,3.42),P=0.29];安全性方面:各项研究均未报道明显的骨髓抑制、白细胞减少等相关并发症的发生,常见的不良事件反映主要有头痛、症状恶化、恶心、腹泻、感染、肢体疼痛、失眠等,但实验组与对照组之间差异无明显的统计学意义(P>0.05)。结论:环磷酰胺的应用可以有效的改善患者的相关结局指标,吗替麦考酚酯治疗方案并未明确提高MG患者的QMGS、AchR-Ab、MMT、SF-36结局指标,但两者的不良反应均可耐受。