目的：(1)探讨骨髓增生异常综合证(MDS)中医“正虚”、“瘀毒”病机与西医不同分型、不同病变阶段间联系,明确“正虚”、“瘀毒”证型与疾病预后的相关性。(2)对健脾补肾活血解毒方为主治疗MDS的联合方案进行综合评价,确立有效、可行、便于推广的规范化方案。 方法：(1)将90例患者参照有关标准辨证分为正虚型与瘀毒型两组,观察不同证型患者治疗前不同证型外周血象、骨髓染色体、乳酸脱氢酶(LDH)、β2-微球蛋白(β2-MG)、铁蛋白(SF)以及WT1基因等预报因子多项指标,分析中医正虚/瘀毒证型与不同西医分型阶段低/高危型MDS间相关性。(2)将90例患者随机分为对照组(30例)、治疗组(60例),对照组按照低危、高危分型给予维甲酸联合十一酸睾酮或阿糖胞苷治疗,治疗组以健脾补肾活血解毒方为主结合正虚、瘀毒辨证加减以及小剂量西药治疗,两组均同时配合支持治疗。通过对中(西)医临床疗效、证候(症状)积分、生存质量、不良反应、疗程内住院天数及费用的观察,对以健脾补肾活血解毒方药为主的联合治疗方案进行疗效、安全性、卫生经济学的综合评价。 结果：(1)中医证型与预报因子相关性分析：正虚型与瘀毒型外周血出现异常细胞患者的病例数、LDH、β2-MG及SF水平比较存在显著差异,瘀毒型明显高于正虚型(P<0.01);两型患者的骨髓染色体核型分级比较有显著差异(P<0.05),正虚型染色体核型以“良好”为主,占63.3％,瘀毒型染色体核型以“不良”为主,占50％；MDS患者骨髓细胞WT1基因mRNA相对表达量明显高于ITP组(P<0.01),且瘀毒型明显高于正虚型(P<0.01);瘀毒型中FAB分级高危患者比例69.8％,明显高于低危30.2％,正虚型低危患者比例82.9％,明显高于高危17.2％,具有统计学差异(P<0.01,R=0.533),OR值=11.25(95％CI：4.13～30.62),提示中医证型“正虚”→“瘀毒”与西医分型“低危”→“高危”呈正相关；瘀毒型中按IPSS分级的中危II及高危患者比例70％,高于低危及中危I型30％,正虚型患者中低危及中危I患者比例90％,明显高于中危II及高危型10％,具有统计学差异(P<0.001,R=0.621),OR值=21.0(95％CI：4.55～96.87),表明中医证型与IPSS分级呈正相关。 (2)健脾补肾活血解毒法为主治疗临床评价：①疗效评价：治疗组总有效率73.33％,优于对照组53.33％(P<0.05);治疗组正虚型与瘀毒型总有效率比较无统计学差异(P>0.05)。治疗组中医证候总有效率66.67％,优于对照组43.33％,具有统计学差异(P<0.05)：治疗组正虚型总有效率79.17％优于瘀毒型58.33％,具有统计学差异(P<0.05)。治疗组与对照组治疗前后各项积分比较,两组均有显著改善(P<0.01,P<0.05)。西医症状积分比较,治疗组症状积分改善程度优于对照组(P<0.01),但正虚型、瘀毒型间未见明显差异(P>0.05)。治疗组与对照组治疗前后生存质量总量表分比较,治疗后较治疗前均明显改善(P<0.01,P<0.05);但治疗组改善程度优于对照组(P<0.01),正虚型亦优于瘀毒型(P<0.01)。②安全性评价：治疗组与对照组出现不良反应例数比较,对照组明显高于治疗组,具有显著统计学差异(P<0.01,P<0.05)。③卫生经济学评价：治疗组疗程内住院天数与费用明显少于对照组,具有统计学差异(P<0.05)。 结论：(1)外周血异常细胞出现、骨髓染色体核型分级、LDH、β2-MG、SF、WT1基因等预报因子的测定对于预测MDS预后危险度有显著意义。(2)中医证型中“瘀毒型”预报因子出现阳性结果明显高于“正虚型”,表明中医证型与疾病预后间存在相关性,MDS瘀毒型预后较正虚型患者差。(3)“正虚”、“瘀毒”中医证型与西医FAB低危/高危、IPSS低/中/高危等预后分级具有显著相关性,MDS瘀毒型患者预后较正虚型差。(4)健脾补肾活血解毒方药为主,结合不同病理分期辨证要点,配合小剂量西药的专病专方、辨证施治、中西药结合的联合治疗方案,具有优于西医对照组的综合的主、客观疗效优势和安全、价廉的优势。(5)采用的包括基础指标测定、中(西)医证候(症状)分析、疗效评定、生存质量评估、安全性评价、效益评价等在内的整体评价体系,对于中医药治疗MDS方案的规范化评价具有显著的实用价值。