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目的： 造血干细胞移植（HSCT）和免疫抑制治疗（IST）是当前治疗儿童重型再生障碍性贫血（SAA）及极重型再生障碍性贫血（vSAA）的主要方法，本研究整理本中心SAA患儿资料，分析SAA患儿HSCT和IST整体治疗的疗效、相关影响因素，并进行IST中抗人胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）、抗人淋巴细胞免疫球蛋白（ALG）和HSCT中不同移植方式的并发症、疗效分析。 方法： 回顾性分析苏州大学附属儿童医院2009年2月至2017年11月诊断为SAA或VSAA、并接受HSCT或IST治疗的196例患儿的临床资料，其中男106例，女90 例，HSCT组30例， IST组166例。根据患儿发病年龄、性别、疾病危险度、诊断至治疗间隔时间进行分层分析；比较分析其总体疗效（总体生存率）；并分别比较HSCT和IST、r-ATG和p-ALG、HSCT不同移植方式疗效及其并发症，随访生存时间并进行相关分析。组间分析采用卡方检验。不同治疗方法患儿的总缓解率（OR）、5年总生存率（OS）和无进展生存期（PFS），使用Kaplan-Meier 分析法。P＜0.05 作为差异有统计学意义。 结果： 1：HSCT组与IST组入组患儿相比较在年龄、性别方面均无统计学差异；在疾病严重程度、诊治间隔时间方面有统计学差异。 2：196例患儿5-OS为98.3±1.0%，其中IST组93.3±4.6%，HSCT组 99.4±0.6%， （ P=0.07 ）；5-PFS 为 72.7±3.7%，其中 IST 组 69.3±4.2%， HSCT 组 93.3±4.6%， （P=0.031）。按年龄≤6岁和>6岁分组OR分别为70.31%、81.06%（P=0.136）；按性别男性和女性分组OR分别为80.19%vs74.44%（P=0.436）；按疾病严重程度SAA和vSAA分组OR分别为72.82%vs82.80%（P=0.048）；按诊治间隔时间≤30天和>30天分组OR分别为82.31%vs54.88%（P=0.012）。初诊外周血常规计数，按PLT≤10×109/L和>10×109/L分组OR分别为73.47%vs78.91%，（P=0.577）；按Hb≤60g/L和>60g/L分组OR分别为73.47%vs78.91%，（P=0.185）；按ANC≤0.5×109/L和>0.5×109/L分组OR分别为80.73%vs73.111%，（P=0.179）。根据治疗后第6个月治疗是否缓解（OR）两组之比为92.14vs41.11%，（P=0.000）。 3：HSCT组与IST组二组在3、6、9个月的血常规对比分析，P值均小于0.05；12个月的白细胞总数差异无统计学意义。二组在3、6、9、12个月的OR分别为93.33%vs52.41%、83.33%vs69.28%、86.67%vs71.08%、93.33%vs71.08%；P值分别为0.002、0.032、0.048、0.041。二组在初诊男性治疗组、女性治疗组、≤6岁治疗组、>6岁治疗组、SAA治疗组、vSAA治疗组、≤30天治疗组和>30天治疗组OR相比较分别 为 78.02%vs93.33% 、 70.67%vs93.33% 、 67.2%vs81.82% 、 77.88%vs100% 、72.54%vs100%、78.13%vs93.1%、77.78%vs100%、65%vs92.31%，P值分别为0.215、0.069、0.470、0.023、0.515、0.132、0.352、0.029。二组感染发生率分别为18例（60.00%）、58例（35.92%），（P=0.386），主要为脓毒血症、肺部感染、真菌感染。其中两组疱疹病毒感染分别为7例（23.33%）、5例（3.01%），（P=0.000）。 4：IST组，r-ATG组和p-ALG组5-PFS分别为69.6±5.2%、69.1±6.8% ，（P=0.59）。二组3、6、9个月的血常规白细胞计值对比分析，P分别为0.012、0.015、0.043，差异有统计学意义，3、6、9个月时r-ATG组血白细胞恢复较p-ALG组慢；12个月的白细胞计值差异无统计学意义。ATG标准剂量组和ATG小剂量组5-PFS分别为73.5±5.4%Vs 49.0±14.8% ，（P=0.246）。r-ATG和p-ALG应用时易出现类过敏反应， r-ATG组52例（50.49%），p-ALG组21例（33.33%%），（p=0.034），主要表现为发热、皮疹和头痛等；应用后主要不良反应为血清病样反应，r-ATG组64例（62.14%）， p-ALG组38例（60.32%），（p=0.958），主要表现为发热、皮疹、头痛和关节肿痛等。 5：HSCT组，同胞全相合（MSD）和非MSD 5-PFS分别为90.9±8.7%、94.7±5.1%（P=0.67)；HSCT前已IST治疗和未IST治疗5-PFS分别为94.7±5.1%、90.9±8.7% ， （P=0.70)。MSD、非MSD GVHD发生率为aGVHDⅠ度4例（33.33%）、7例（38.89%）， (P=0.826)，Ⅱ度及以上2例（16.67%）、8例（44.44%），（P=0.023）；cGVHD2例（16.67%）、10例（55.56%），（P=0.004）。HSCT前已IST和未IST治疗出现GVHD的发生率为aGVHDⅠ度4例（40.00%）、7例（35.00%），(P=0.848)，Ⅱ度及以上4例（40.00%）、6例（30.00%），（P=0.187）；cGVHD3例（30.00%）、9例（45.00%），（P=0.192）。 结论： （1）HSCT较IST治疗总体疗效好，遗憾是没有对生存质量及医疗费用比较。 （2）初诊性别、年龄、初诊外周血常规对预后无影响，而初诊疾病危险度高、诊治间隔时间长、治疗第6个月反应差是预后的危险因素；HSCT较IST治疗血象恢复快，但感染发生率相当。 （3）r-ATG和p-ALG治疗的总体疗效相当但前者治疗后前9个月白细胞计值恢复慢，且更容易出现类过敏反应；两组治疗后出现血清病样反应的发生率相当。 （4）HSCT供体选择、治疗前有无IST治疗与总体疗效无明显相关性，但发生Ⅱ度及以上aGVHD及cGVHD率MSD明显低。