基于泊松分布的两种治疗方法的非劣性评价

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长久以来,泊松分布都被认为是二项分布的极限近似,尤其是在事件发生次数较少时。由于,泊松分布在生物学,流行病学以及医学研究等领域中有着十分广泛的应用,所以,对于来自于两个独立样本的泊松比率(单位时间或者单位空间内事件发生的次数)的比较研究便具有非常重要的理论和实际意义。例如,为了研究X-射线对于妇女患乳腺癌的影响,我们可以把妇女分成两个组,其中第一组是在肺结核的治疗过程中采用了X-射线进行诊断;而第二组则没有采用了X-射线进行诊断,于是,问题就归结为考察第一组妇女相对与第二组妇女而言是否具有更高的罹患乳腺癌的风险;又如,常规的临床实验的主要的目的在于比较新的治疗方法在效用上是否优于传统的治疗方法,而事实上,由于更为安全,更易于管理或者成本更低等种种因素,我们提出了许多新疗法,同时,和传统的疗法相比较,这些新的疗法也有着相同的效用,这样一来就改变了临床研究的目的并且一个以在效用上非劣于(或相等同)为目的的实验设计也变得合理。同时,在临床实验或者实验室研究中为了增加治疗效果的可比较性,在许多新疗法的实验室阶段,实验者被分成了两组,其中一组采用的是新疗法,而另外一组采用传统疗法,测量结果是服从二项分布的随机变量,而相关风险常常用来比较疗效。尽管如此,到目前为止,对于配对实验设计的相关研究却很少。此外,在样本量相同的情形下,对两个泊松均值的比较问题人们已经取得了许多成果,在样本量不等的情形下对两个泊松均值的比较问题备受关注。考虑到X<,0>和X<,1>这两个泊松变量分别来自于两个不等的抽样结构,Shiue和Bain曾提出了一个一致最大功效无偏检验(UMPU);Thode也曾提出过一个较之Shiue和Bain的更为有效的检验统计量;Rothman和Greenland也利用对数变换提出了一个基于大样本的Wald类型的检验统计量,但是,却没有人对这些检验统计量作出的系统的比较。 本文首先讨论了在样本量不等的情况下基于泊松分布的两种治疗方法的非劣性评价问题,其次,考虑了该问题下的几种不同的方法,例如Score检验,Wald检验以及对数变换的检验方法,最后,我们以一个来自于乳腺癌研究的实际例子考察了以上这几种统计量的经验表现。
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