目的：重型再生障碍性贫血（severe aplastic anemia, SAA）病情凶险,进展快，病死率高，需要尽早治疗。对于部分有合适供者的SAA年轻患者首选异基因造血干细胞移植，对于无HLA相合供者、老年、合并症限制的SAA患者，联合免疫抑制治疗（immunosuppressive therapy, IST）成为其标准一线治疗。本文回顾性分析了38例接受ATG联合CSA治疗的重型再障患者的临床资料，从ATG治疗后疗效及疗效相关因素、不良反应等方面进行了比较与分析，并与同期单用CsA治疗组的30例重型再生障碍性贫血患者进行比较与分析，探讨IST方案的优越性及影响该方案疗效的临床因素以及不良反应的预防与处理，从而为重型再障的治疗提供更多的经验。方法：本研究以2009年12月至2013年5月期间于吉大一院血液肿瘤中心诊断为重型再生障碍性贫血患者为研究对象，共计68例，其中38例患者接受ATG联合CSA治疗，30例患者接受CSA联合促造血治疗，比较两组患者临床疗效及生存率。结果: ATG治疗组38例患者，治疗后3个月、6个月、12个月评价疗效分别为57.9%、73.7%、78.9%，1年生存率为78.9%，CsA治疗组共分析30例患者，治疗后3个月、6个月、12个月评价疗效分别为10%、20%、16.7%，1年生存率为20%。两组比较差异有统计学意义（P＜0.05）。ATG治疗组单项资料进行对比分析后显示，性别、年龄、疾病严重程度、疾病诊断到接受ATG治疗时间间隔以及治疗过程中有无并发严重感染与疗效均无明显相关性（P＞0.05）。用药后最常见的不良反应为急性过敏反应及血清病反应（76%），其次为感染（53%），但均可有效控制，不影响ATG用药完整性。结论：对于不能行造血干细胞移植的SAA及VSAA患者，ATG+CsA疗效明显优于单用CsA，是标准治疗方案；分析性别、年龄、疾病严重程度、疾病诊断到接受ATG治疗时间间隔、治疗并发严重感染等临床资料与疗效无明显相关性。