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目的:通过回顾性分析地西他滨联合CAG方案治疗难治性急性髓系白血病(AML)疗效评估、生存情况及不良反应,研究地西他滨对于难治性AML的治疗价值。方法:分析2011年7月至2016年1月福建医科大学附属漳州市医院收治的复发难治性AML53例,依据MICM及中华血液学分会复发难治性AML诊断标准。根据治疗方案的不同分3组:(1)地西他滨+CAG组15例;(2)CAG组15例:(3)“3+7”标准方案23例。观察指标为疗效、生存情况及不良反应,SPSS23.0统计学软件分析。结果:三组患者化疗前一般情况无明显差异(均P>0.05)。地西他滨联合CAG方案组优于CAG方案、“3+7”方案组:(1)疗效比较:1个疗程后,地西他滨+CAG组、单纯CAG组、“3+7”方案组的ORR分别为66.7%、33.3%、43.5%(P=0.213),2个疗程后,三组的ORR为66.7%、26.7%、30.4%(P=0.044)。(2)生存情况:截止随访时间,三组生存率为86.7%、20.0%、43.5%,平均随访时间分别为7.1月、9.6月、11.5月(P=0.565);Kaplan-Meier生存曲线研究中,DAC+CAG与单纯CAG、DAC+CAG与“3+7”方案、单纯CAG与“3+7”方案比较,P值分别为0.026、0.035、0.501,认为在同一随访时间内,地西他滨联合CAG组获得更高的生存率。(3)不良反应,地西他滨+CAG治疗组较之CAG组,粒细胞缺乏时间较长(P=0.022),与“3+7”方案相比无明显差异,三组输注红细胞、血小板数量无明显差异,其他不良反应如感染等发生情况亦无明显差异。地西他滨联合CAG治疗对有MDS病史与无MDS病史疗效比较,8例有MDS病史AML患者CR 4例(50.0%),PR 2例(25.0%),NR 2例(25.0%),ORR 75.0%;7例无MDS病史患者CR 4例(57.1%),NR 3例(42.9%),ORR 57.1%。二组之间无明显差异,P=0.608。对老年AML(≥60岁)与非老年AML(<60岁)比较,4例老年AML患者CR1例(25.0%),PR1例(25.0%),NR2例(50%),ORR 50.0%。11例非老年AML患者CR7例(63.6%),PR1例(9.1%),NR3例(27.3%),ORR 72.3%。二组之间无明显差异,P=0.407。性别间比较无显著差异,4例男性AML患者CR 1例(25.0%),PR1例(25.0%),NR2例(50%),ORR 50.0%;11例女性AML患者CR 7例(63.6%),PR1例(9.1%),NR3例(27.3%),ORR 72.3%,P=0.407。结论:地西他滨联合CAG方案治疗难治性AML有较好的完全缓解率及总生存率,长期生存需要进一步研究,对MDS相关性AML及老年性AML无明显优势,在性别间比较无明显差异;在药物不良反应上地西他滨延长了骨髓抑制时间。