目的:研究益髓颗粒治疗低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征(myelodysplastic sydromes,MDS)患者的临床疗效,为治疗该型患者提供有效的中医干预方案。方法:本研究采用随机双盲、安慰剂对照研究方法,将患者随机分为治疗组与对照组,治疗组在西医基础治疗上加用益髓颗粒,每次1袋,每天2次,温水冲服;对照组在西医治疗基础上加用安慰剂,每次1袋,每天2次,温水冲服。研究过程共8周,记录患者入组、治疗4周、治疗8周(出组)的外周血象、输血量及输血间隔时间、免疫指标、临床证候与症状评分、疲乏程度分级与评分,并两两对比,从外周血象、输血情况、免疫指标、临床症状、疲乏程度、安全性等角度,分析益髓颗粒的临床疗效及安全性。结果:本课题来源于国家中医药管理局国家中医临床研究基地课题及北京中医药大学2017年度在读研究生基本科研业务费项目。拟完成病例40例,治疗组20例,对照组20例。按20%脱落率计算,计划共完成48例,治疗组24例,对照组24例。依据临床研究方案,自2016年1月至2018年12月,共纳入中医证属气阴两虚、血瘀内阻证的低、中危Ⅰ型MDS患者48例,将入组病例随机分为治疗组与对照组。治疗组24例,对照组24例,脱落5例,治疗组脱落1例,对照脱落率4例,脱落率10.42%。最终进入统计学分析43例,治疗组23例,对照组20例。将两组进行年龄分层,≥60岁为老年组,<60岁为中青年组,治疗组老年组13例(占55.52%),中青年组10例(占43.48%),对照组老年组15例(占75.00%),中青年组5例(占25.00%)。两组患者年龄、性别、病程、疾病分型、危险度分级、既往病史、合并治疗药物差异均无统计学意义(P均>0.05)。入组时两组各观察指标对比,差异无统计学意义(P均>0.05);入组时各年龄组各指标对比,差异均无统计学意义(P均>0.05)。主要观察指标:出组时治疗组血红蛋白水平较入组时明显升高,差异有统计学意义(P<0.05),其余指标与入组时指标对比,差异均无统计学意义(P>0.05)。次要观察指标:①临床证候与症状评分:出组时治疗组积分明显低于对照组,治疗组临床症状明显改善,以老年组改善更显著,差异均有统计学意义(P<0.05)。②主症:出组时治疗组气短、乏力、面暗症状较对照组明显改善,差异均有统计学意义(P<0.05)。其中乏力、面暗以中青年组改善更明显,差异均有统计学意义(P<0.05)。③次症:出组时治疗组头晕、口干、麻木症状较对照组改善,均以老年组改善更明显,其中头晕症状从治疗4周开始改善,差异均有统计学意义(P<0.05,或P<0.01)④疲乏程度分级与评分:出组时治疗组疲乏程度明显改善,较对照组改善,以老年组改善更为明显;对照组疲乏程度明显加重,以中青年组加重更为明显,差异均有统计学意义(P<0.05)。安全性指标:血压、呼吸、心率、体温、尿常规、便常规+潜血、肝功能(ALT、AST、ALP、GGT、TBIL、DBIL)、肾功能(Cr、BUN)、心电图几项指标治疗前后均在正常范围,差异无统计学意义(P>0.05)。试验期间未见不良反应发生。结论:①益髓颗粒能明显提高低、中危Ⅰ型MDS患者血红蛋白水平;②益髓颗粒能明显改善低、中危Ⅰ型MDS患者气短、乏力、面暗、头晕、口干、麻木症状;乏力、面暗2项主症以中青年组改善明显,头晕、口干、麻木3项次症老年组改善更明显,头晕症状改善速度最快。③益髓颗粒能明显改善低、中危Ⅰ型MDS患者疲乏程度,以老年组改善更明显。④临床证候与症状评分中气短、乏力、面暗、头晕、口干、麻木评价结果与piper简单疲乏量表评价结果基本一致,两者可以中西互参以评价MDS患者部分生活质量。