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地中海贫血在我国南方多见，是危害严重的遗传性疾病，尤以β地贫为甚。探索一条对地中海贫血尤其是β地贫的治疗途径，是医学生物学的重要课题。 重新开启出生后基本关闭的γ珠蛋白基因产生HbF以代偿功能缺陷的β基因，是近年来开辟的新领域。这一尝试首先在灵长类动物得到成功。灵长类动物珠蛋白基因组织结构、发育表达程序及基因产物类型与人类酷似，是进行γ珠蛋白基因重新开启表达研究的良好模型。利用这种模型目前国外发现四种(5—氮胞苷、羟基脲、阿糖胞苷、长春碱)可使γ珠蛋白基因表达增加的药物。除长春碱外，另三种药物已在数例β地中海贫血与镰状细胞贫血患者中试用。均可使HbF与Hb含量不同程度地增加。这四种药物均属细胞周期特异性药物，且已证明5—氮胞苷与羟基脲使β地贫患者和HbS患者的γ珠蛋白基因表达增加与该基因区的甲基化程度降低有关。由于具有严重的细胞毒作用(5—氮胞苷、阿糖胞苷)、有效剂量与中毒剂量相近使难以产生有临床意义的Hb升高(羟基脲)及可能的致癌倾向(5—氮胞苷)等缺陷，尚未能在临床推广应用。 我们以失血性贫血恒河猴为实验动物模型。发现马利兰可使恒河猴γ珠蛋白基因表达显著增加。四只失血性贫血恒河猴，处理前HbF为0.6～0.8％，放血后略见升高达0.9～1.6％，服用小剂量马利兰可使HbF升高达3.8％，大剂量达18.3％，此例肽链合成速率γ／(γ+β)