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神经母细胞瘤(NB)是儿童期最常见的颅外实体肿瘤,来源于交感神经系统。MYCN基因扩增是目前公认的NB不良预后的标志,该基因在约20%的NB患者中发生扩增或过表达。MYCN基因编码的转录因子N-myc通过调控NB细胞中p53、S期相关蛋白激酶2、鸟氨酸脱羧酶1、双微体2等多种分子的表达以及非编码RNA,调节细胞周期、分化以及凋亡等,进而促进NB演进。对N-myc作用机制的研究将有助于开发治疗NB的新药,以期给患者的治疗带来希望。