【摘 要】
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近来随着 CRISPR-Cas9 精确基因组编辑系统的出现,血液学疾病研究的方法学取得了革命性的进展.CRISPR-Cas9 技术被证实可用于去除和纠正基因或突变,并在人类细胞中引入位点特
【机 构】
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苏州大学唐仲英血液学研究中心,上海交通大学医学院上海市免疫学研究所
【基金项目】
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国家自然科学基金（81700129,81670133）,上海市卫生和计划生育委员会科研课题（201640137）
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近来随着 CRISPR-Cas9 精确基因组编辑系统的出现,血液学疾病研究的方法学取得了革命性的进展.CRISPR-Cas9 技术被证实可用于去除和纠正基因或突变,并在人类细胞中引入位点特异性治疗基因.因此,该系统介导的基因治疗已经成为遗传性血液疾病治疗的理想方法,并且有望在不久的将来通过纠正致病突变来缓解疾病相关症状.在人类使用 CRISPR-Cas9 介导的基因校正之前,必须确定具有高效率和特异性的适当的递送系统,同时须建立应用具有可控安全性的技术和道德准则.该文对 CRISPR-Cas9 技术在非肿
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