目的探讨托珠单抗治疗活动性难治性类风湿关节炎(RRA)的短期临床疗效及安全性。方法选择2013年10月-2014年10月使用托珠单抗治疗的RRA患者40例,给予托珠单抗8 mg/kg,每4周输注1次,合并用药维持剂量不变。在基线水平,第1、4、12、16、24周和停用托珠单抗4、8周时分别评价临床和实验室指标。结果在随访的各时间点患者RRA的各项指标均有一定改善,且随治疗时间的延长,各项指标呈进行性下降趋势。第1周时疼痛评分、红细胞沉降率、C反应蛋白、28个关节疾病活动度评分(DAS28)和健康评估问卷(HAQ)就有明显下降(P<0.05),第12周时所有患者的炎症指标已降至正常范围,62.9%(22/35)的患者达到美国风湿病学会制定的疾病活动度缓解20%,28.6%(10/35)的患者达到美国风湿病学会制定的疾病活动度缓解50%(ACR50)。第24周时12例未停药患者均达到低疾病活动度(DAS28评分≤3.2分)及ACR50。HAQ评分在治疗第24周时最低[(3.1±1.6)分],与基线时的(20.2±6.7)分相比差异有统计学意义(P<0.01)。停用托珠单抗4周时,所有指标回升不明显。停药8周时,除了肿胀关节数、C反应蛋白、DAS28和HAQ无明显反弹外,其余指标均较停药4周时有明显增加(P<0.01)。不良反应主要为肝功能异常和血脂升高,其次为白细胞减少。仅1例患者因不良反应停药。结论托珠单抗对RRA的疗效确切、快速,安全性良好,停药后其疗效仍能维持4~8周。