[目的]总结何首乌在成分、药理和毒副作用方面的研究情况。[方法]查阅CNKI、维普数据库、PUBMED数据库中有关何首乌的研究文献,按成分、药理和毒副作用研究3个方面进行分类、汇总。[结果]①相关成分研究:何首乌主要含有二苯乙烯类、卵磷脂、蒽醌类、黄酮类、鞣质、微量元素等成分,二苯乙烯苷TSG及蒽醌类为其主要活性成分;产地、生长年限、采收时间及炮制工艺对成分含量有影响,其中炮制工艺尚能影响何首乌的成分组成及功效;大孔树脂分离法是目前何首乌中TSG及蒽醌类成分富集分离的主要方法。②相关药理及毒副作用研究:何首乌及其TSG等成分具有降脂保肝、抗氧化、抗骨质疏松、降血糖、抗抑郁、抗菌抗肿瘤等作用,降脂保肝是其主要作用。长期大量摄入何首乌可致可逆性肝损伤,主要表现为血清肝功能指标异常,胆汁代谢紊乱等;致肝损伤不良反应的可能物质为鞣质及蒽醌类成分,其中蒽醌类成分为何首乌中具有毒效双重性的成分,实际应用应慎重。[结论]降脂保肝是何首乌主要的药理作用,二苯乙烯苷为保肝降脂主要活性成分;蒽醌类成分为何首乌中具有毒效双重性的成分,应根据用药目的,谨慎使用。作为临床常用保肝中药,对酒精性肝损伤的保护作用可作为何首乌的新研究点之一;生何首乌及其不同炮制品之间的降脂保肝作用的比较及其成分-药效间的相关性等,值得进一步的深入研究。