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目的:观察大剂量环磷酰胺(HD-CTX)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法:对照组使用环孢素A(CSA)以及大剂量丙种球蛋白、甲基强的松龙、雄激素等治疗;治疗组在对照组的基础上加用环磷酰胺45mg/kg·d,连用4d。结果:治疗组10例总有效率为80%;对照组12例总有效率50%。结论:大剂量环磷酰胺治疗SAA是一种有效、可行的治疗方法。