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一种具有病毒样功能的人工病毒作为基因递送的载体用于基因治疗的研究正在进行中。虽然该技术尚处于实验室研究阶段,但有可能对将来的基因治疗产生巨大影响。全世界已进行过1000多次基因治疗临床试验,但成功率很低,而且,目前尚没有一个基因治疗的产品通过FDA批准。造成这种现象的很重要的一个原因是现有的基因治疗载体很难将目的DNA递送进靶细胞并在胞核内持续表达,即现有的技术如质粒等细胞的转染率很低。