【摘 要】
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<正>美国食品药品管理局(FDA)已批准了第一个血浆重组C1酯酶抑制剂(ruconest)用于治疗青少年及成人的遗传性血管性水肿急性发作(hereditary angioedema,HAE)。HAE是一种罕见
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<正>美国食品药品管理局(FDA)已批准了第一个血浆重组C1酯酶抑制剂(ruconest)用于治疗青少年及成人的遗传性血管性水肿急性发作(hereditary angioedema,HAE)。HAE是一种罕见的并有潜在生命危险的基因异常性疾病,导致患者C1酯酶抑制剂缺陷。这种具有复发性、自限性的水肿主要发生在四肢、肠道、面部及咽喉。若呼吸道肿胀不立即治疗可致命。50 IU/kg的ruconest可恢复血浆中具有功能的C1酯酶抑制剂的水平,从而可治疗HAE的急性发作,
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