目的探讨可预测肝豆状核变性(WD)治疗效果及疾病预后的相关因素。方法依据Nazer肝功能评分标准及Young神经功能评分标准分别对肝型及脑型患者进行评分。根据预后将肝型患者分为肝A、肝B两组,分别分析40例肝型患者和40例脑型患者的临床表现及辅助检查结果与预后的相关性。结果肝B组患者的肝功能显著异常于肝A组,肝A、肝B两组黄疸和腹水有显著性差异,B组患者的肝功能评分全部≥7,多因素Logistic回归发现胆红素、腹水与预后的相关性有统计学意义(P<0.01,回归系数分别为0.025、3.546,95%可信区间分别为1.007～1.044,4.899～24.53);脑型患者在治疗1个月后,语言功能障碍、扭转痉挛的评分升高有显著性,治疗1年后,语言功能障碍、震颤、肌强直/运动迟缓、流涎的评分下降有显著性,吞咽功能障碍、扭转痉挛、舞蹈样不自主动作的评分无显著性差异。结论黄疸和腹水是评价肝型患者预后最有价值的两个指标,具有黄疸和腹水的病人预后较差,肝功能评分≥7的病人预后较差;脑型患者中具有吞咽功能障碍、扭转痉挛、舞蹈样不自主动作症状的患者预后较差。