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自身免疫性肝炎(AIH)是首个经临床对照试验证实糖皮质激素是其有效治疗方法的肝脏疾病.然而50年后,AIH的诊断和治疗仍存在挑战,这主要是因为它是一个相对罕见且异质性较强的疾病.和其他罕见病一样,针对AIH的临床试验所能纳入的病例数有限,并且制药企业也因非常局限的市场而对开发新药兴趣索然.