血友病是遗传性出血性疾病，根据基因突变的不同分为血友病甲（凝血因子Ⅷ缺乏）和血友病乙（凝血因子Ⅸ缺乏）。血友病患者常自幼发病、累及终身，以反复关节、肌肉出血为主要表现，如不能得到及时有效治疗，患者常出现不同程度的肢体功能障碍甚至残疾。近20年来，我国血友病防治状况有了显著改善，已建立130余家各类血友病诊疗中心，已登记血友病患者数量达34 000余例，治疗所需的各类凝血因子浓缩物供应显著增加，以预防治疗为主的血友病综合诊疗模式已在各地逐步推广应用，血友病患者诊治条件和生活质量已显著提高。但与世界发达国家相比，我国血友病诊断率、登记管理的血友病患者数量仍较低，血友病规范化治疗开展不足，地域间差异较大。为更好地进行血友病规范化诊治，实现属地化管理、同质化治疗的目标，自2020年底开始，中国罕见病联盟与中国血友病诊疗协作组共同发起了血友病中心等级建设评选工作，这将对我国血友病诊治事业的发展起到积极的推进作用。