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RNA干扰（RNA interference，RNAi）是指在多种生物细胞中，外源或内源性双链RNA（dsRNA）可以高效促使胞内同源mRNA降解，进而阻断体内特定基因表达，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型。作为一种全新的基因治疗的方法，本文将对RNAi的作用机制、研究策略以及应用研究进展等内容进行综述。