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Sonic Hedgehog(SHH)信号通路在胚胎发育过程中参与调控多个器官以及组织的生长发育,并维持其正常的结构和功能,但在成年人组织中处于抑制状态.异常激活的SHH信号通路在多种恶性肿瘤的发生、发展以及耐药过程中起着重要作用.SHH信号通路在白血病中表现出和实体肿瘤相似的作用机制.随着对SHH信号通路研究的深入,出现了许多该信号通路的靶向抗肿瘤药物,针对该通路研制新的靶向抑制剂将成为治疗白血病的一种新方法.文章就SHH信号通路的靶向抑制剂在白血病中的研究进展作一综述.