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原发性肝细胞癌(HCC)是我国常见的恶性肿瘤,大多数病人在确诊时已属晚期,失去了手术机会。十几年来,除化疗及索拉非尼等靶向药物可用于晚期HCC的治疗并有一定疗效之外,内科治疗基本停滞不前。近年来仑伐替尼、瑞格非尼和卡博替尼等新的靶向药物,以及免疫检查点抑制剂在大样本临床试验中获得了显著疗效,给晚期HCC患者带来了生存上的获益。其他新的靶向药物和免疫检查点抑制剂治疗HCC同样获得了良好的效果。本文将对这些药物治疗HCC的新进展进行综述。