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目的:探讨转移性乳头状肾细胞癌(papillary renal cell carcinoma,pRCC)的临床特征、酪氨酸激酶抑制剂(tyrosine kinase inhibitor, TKI)及雷帕霉素靶蛋白(mechanistic target of rapamycin kinase,mTOR)抑制剂系统性靶向治疗疗效及预后情况.方法:回顾性分析2003年1月至2018年3月93例北京大学肿瘤医院收治的转移性pRCC患者的临床资料,采用国际转移性肾细胞癌联合数据库(international metastatic renal cell carcinoma database consortium,IMDC)预后模型对患者进行预后危险分层.采用Kaplan-Meier法及Cox比例风险回归模型对生存及影响因素进行分析.结果:93例转移性pRCC患者中Ⅱ型占95.7%(89/93),Ⅰ型占4.3%(4/93),伴肉瘤分化占11.8% (11/93),中位年龄为50.0(22～87)岁,中位随访时间为23.1个月,中位总生存(overall survival,OS)时间为(31.5±5.9)个月(95%CI为19.9～43.1).采用IMDC预后模型进行分层,低、中、高危患者分别占14.0%(13/93)、46.2%(43/93)、39.8%(37/93),低、中、高危患者的中位OS分别为(100.0±32.8)、(38.3±8.2)、(16.4±1.2)个月,高危与低、中危患者的OS相比差异具有统计学意义(P<0.001),低危与中危患者的OS相比差异无统计学意义(P=0.015).93例pRCC患者的一线靶向治疗的总中位无疾病进展(progression free survival, PFS)时间为(6.6±0.5)个月,低、中、高危患者一线靶向治疗的PFS分别为(17.5±5.7)、(7.1±2.3)、(5.2±1.5)个月,高危与低危患者、高危与中危患者的PFS相比差异具有统计学意义(P=0.002、P=0.01).结论:转移性pRCC具有独特的生物学特点,IMDC预后模型可用于预测转移性pRCC患者的TKI一线靶向治疗的疗效和预后生存.