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临床实践和实验室研究表明，多数抗癌药物剂量对癌细胞的杀伤作用具有明显的影响，增大剂量可以提高疗效，但随之而来的骨髓抑制又很大程度上限制了药物剂量的提高。抗癌药物对骨髓的抑制，可以是药物的直接毒性作用，增殖缺陷或细胞自我更新；又可以是药物的间接作用，分化和成熟之间失衡，即通过对骨髓微循环的作用或影响造血细胞生长及调节因子而间接干扰造血细胞。严重的骨髓抑制如不及时处理，患者可能因贫血、血小板减少性出血或粒细胞缺乏所致感染而造成不良后果。