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目的
探讨单倍型造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗儿童获得性重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。
方法回顾性分析2011年12月1日至2017年12月1日接受haplo-HSCT的59例SAA患者。
结果①全部59例SAA患儿中男37例、女22例,中位年龄4.5(1.2~14.8)岁,中位体重43(12~80)kg;SAA-Ⅰ型47例,SAA-Ⅱ型12例,26例为极重型再生障碍性贫血(VSAA);首次移植56例,二次移植3例。②预处理选用白消安+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白(ATG)方案或白消安+氟达拉滨+环磷酰胺+ATG方案;采用环孢素A(CsA)+霉酚酸酯+甲氨蝶呤方案预防急性GVHD;回输单个核细胞中位数为15.60(7.74~21.04)×108/kg,CD34+细胞中位数为4.86(3.74~7.14)×106/kg。③全部59例患儿均获得中性粒细胞和血小板植入。中性粒细胞植入中位时间为13(10~19)d,血小板植入中位时间为19(9~62)d。④Ⅰ~Ⅱ、Ⅲ/Ⅳ度急性GVHD发生率分别为45.76%(27/59)、13.56%(8/59),慢性GVHD发生率为8.47%(5/59)。巨细胞病毒血症发生率为59.32%(35/59)、EB病毒血症发生率为28.81%(17/59)。⑤中位随访时间30(8~80)个月,57例无病存活,2例死亡(均死于GVHD),5年总生存率、无失败生存率均为(96.4±2.5)%。
结论haplo-HSCT是儿童SAA疗效较好的治疗方法。