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目前,全世界已有31项眼部疾病基因治疗临床试验被批准,多数仍处于研究阶段.Leber先天性黑朦（LCA）目前已开展Ⅲ期临床试验,随访时间最长6年;无脉络膜症多中心的临床试验也取得了积极效果;视网膜色素变性（RP）已开展基因治疗Ⅰ期临床试验;年龄相关性黄斑变性（AMD）基因治疗的Ⅰ期临床试验结果令人鼓舞;青光眼基因治疗中使用RNA干扰技术和优化的偶联表面活性磷脂纳米微粒也取得了良好效果.就LCA、RP、无脉络膜症、AMD和青光眼基因治疗的一些实验室及临床研究进展,包括眼部基因治疗方法、各种基因载体和常用的动