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目前成人复发/难治急性髓系白血病（R/R AML）的治疗仍面临较大困难,传统挽救性化疗的效果和预后普遍较差.AML细胞存在多种与发病机制和病理生理学密切相关的基因、表观遗传学、酶活性、细胞表面抗原等异常改变,由此已设计出多种针对这些特异性改变的小分子靶向药物或免疫疗法.靶向治疗以其相对高效、低毒的特性,拓宽了R/R AML患者的治疗选择.本文对成人R/R AML分子和免疫靶向治疗的临床研究进展做一综述.