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目的观察口服雷公藤多苷(GTW)和(或)静脉应用环磷酰胺(CTX)对儿童性腺的远期影响。方法回顾性收集1986年1月至2005年3月于首都儿科研究所附属儿童医院住院予GTW口服和(或)CTX静脉冲击治疗的原发性肾病综合征和过敏性紫癜肾炎患儿的资料,对停药后5年以上的患儿进行随访,内容包括开始用药时年龄,用药情况(累积剂量和疗程),随访时年龄,随访时停药时间,婚育史,男性进行精液检测,女性随访乳房发育、初潮时间和月经史。结果符合纳入标准患儿136例,共随访到47例,其中男性21例,女性26例。①男性随访结果:单独应用GTW者12例,开始用药年龄7～14岁,累积剂量51～174mg·kg-1,随访时停药9～17年,其中6例已婚育,子女均体健;2例女方有怀孕史;4例未婚者行精液检测示异常精子轻度升高1例,精子活动力略下降2例。单独应用CTX者6例,开始用药年龄3～14岁,累积剂量55～72mg·kg-1,随访时停药6～17年,其中2例女方均有怀孕史;余4例行精液检测示异常精子轻度升高并精子活动力轻度下降1例。先后应用GTW和CTX者3例,应用间隔时间1d至7个月,精液检测示精子数量减少、精子活动率下降、异常精子升高或活动力下降2例。②女性随访结果:单独应用GTW者19例,开始用药年龄7～14岁,累积剂量36～190mg·kg-1,随访时停药5～20年;单独应用CTX者6例,开始用药年龄12～15岁,累积剂量32～213mg·kg-1,随访时停药5～9年;先后应用GTW和CTX者1例,应用间隔时间1年,累积剂量分别为87和160mg·kg-1,随访时分别停药8和7年。已育者的子女均体健,未婚者月经和乳房发育均正常。结论单独口服GTW或CTX静脉冲击治疗累积量较低时可能对男性性腺的损害较轻,对女性生育、月经和乳房发育未见影响。GTW及CTX连续应用者,应用间隔时间较短可能对男性产生显著的性腺损害,应避免短期内连续应用GTW和CTX。