目的系统评价复方皂矾丸或联合西药治疗血液病的疗效和安全性。方法计算机检索国内外常用七大权威数据库,收集从建库至2018年1月间复方皂矾丸或联合西药治疗血液病的随机对照临床试验相关文献,对其进行数据提取和质量评价,采用Review Manager 5. 3软件进行Meta分析。结果最终纳入15篇合格文献,再生障碍性贫血11篇,骨髓增生异常综合征3篇,免疫性血小板减少症1篇。Meta分析结果显示:(1)总体疗效评价显示复方皂矾丸或联合西药明显优于单纯西药(P <0. 000 01)。(2)复方皂矾丸或联合西药治疗再生障碍性贫血疗效优于单纯西药(P <0. 000 01)。(3)复方皂矾丸或联合西药治疗骨髓增生异常综合征疗效优于单纯西药(P=0. 002)。(4)有6篇文献报道了治疗相关不良反应,主要为轻度消化道反应和轻度肝功能损害,但均发生在联合用药组,故不能确定为复方皂矾丸导致。结论复方皂矾丸或联合西药治疗再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征疗效优于单纯西药治疗,具有良好的安全性。