【摘 要】
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罕见病药物一直是药物研发中的薄弱环节,许多国家对罕见病药物的研发、上市均给予积极鼓励的政策,促进了罕见病药物的发展。近年来,为缓解中国罕见病药物缺乏现状,满足临床迫
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罕见病药物一直是药物研发中的薄弱环节,许多国家对罕见病药物的研发、上市均给予积极鼓励的政策,促进了罕见病药物的发展。近年来,为缓解中国罕见病药物缺乏现状,满足临床迫切需求,国家出台了一系列政策鼓励罕见病药物的研发。目前有大量的罕见病药物在中国申请进行临床试验或提出上市申请,对临床审评带来了新的挑战。本文对罕见病药物审评工作中遇到的问题进行梳理,并参考美国罕见病药物研发的技术标准对相关问题进行探讨,以期为中国罕见病药物研发、评价提供新的思路。
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