【摘 要】
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RNA干扰(RNAi)是目前分析基因组功能及基因治疗的一个有力工具,引起基因沉默现象的小干扰RNA(siRNA)需要经过适当的化学修饰才能应用于体内.该文总结了既能稳定siRNA双链,又
【机 构】
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厦门大学医学院生物医学工程研究中心、厦门市生物医学工程技术研究中心
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RNA干扰(RNAi)是目前分析基因组功能及基因治疗的一个有力工具,引起基因沉默现象的小干扰RNA(siRNA)需要经过适当的化学修饰才能应用于体内.该文总结了既能稳定siRNA双链,又能有效抑制靶基因的几种常用化学修饰法,包括磷酸骨架修饰、核糖修饰和碱基修饰等.正确的修饰将会极大地促进RNAi药物从体外到体内、从实验室到临床应用的转化.siRNA作为一种很有潜力的药物将为治疗病毒性疾病、肿瘤和遗传病开辟一条崭新的道路.
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