目的:探讨补血愈障口服液治疗慢性再生障碍性贫血(CAA)的临床疗效及作用机制。方法:将79例CAA患者随机分成治疗组(40例)和对照组(39例)。治疗组用补血愈障口服液治疗,对照组单用西药治疗。分别于治疗前后采用免疫磁珠分离系统(MACS)分离纯化骨髓CD+34细胞;用DNA末端原位标记(TUNEL)技术分析骨髓CD+34细胞原位凋亡状况。结果:治疗组与对照组的基本治愈率、缓解率、总有效率分别为37.50%、25.00%、87.50%和20.51%、17.95%、61.54%,两组比较差异有显著性(P<0.01)。治疗前两组骨髓CD+34细胞的凋亡率较健康对照组明显增高(P<0.01),治疗后治疗组骨髓CD3+4细胞的凋亡率较治疗前明显降低(P<0.01),与对照组比较差异有显著性(P<0.01)。结论:补血愈障口服液治疗CAA疗效高、毒副反应小。作用机制可能是通过阻抑CAA患者造血细胞的过度凋亡,重建骨髓造血功能。