评价重组人血小板生成素(rhTPO)对儿童重型再生障碍性贫血(SAA)免疫抑制治疗(IST)的影响。
方法回顾性分析2009年1月至2016年12月在首都医科大学附属北京儿童医院应用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)＋环孢素IST的70例获得性再生障碍性贫血(AA)患儿的临床资料。其中36例给予标准IST(IST组)，34例接受IST联合3个月rhTPO治疗(IST＋rhTPO组)。数据采用SPSS 19.0统计软件进行分析。
结果ATG治疗3个月血液学有效率IST＋rhTPO组为88.2%(30/34例)，明显高于IST组(33.3%，12/36例)，2组比较差异有统计学意义(χ2＝21.961，P＝0.000)；ATG治疗6个月、12个月、观察截止时，IST＋rhTPO组有效率分别为76.7%(23/30例)、78.9%(15/19例)、70.6%(24/34例)，IST组分别为63.9%(23/36例)、75.1%(27/36例)、75.0%(27/36例)，2组比较差异均无统计学意义(均P>0.05)。IST＋rhTPO组获得部分缓解(PR)中位时间为1.5个月，获得完全缓解(CR)中位时间为6个月；IST组获得PR中位时间为4个月，获得CR中位时间为14个月。随访截止时，IST＋rhTPO组脱离血小板输注中位时间(33 d)、脱离红细胞输注中位时间(39 d )均短于IST组(78.0 d、93.5 d)，差异均有统计学意义(均P<0.05)。ATG治疗3个月，血小板、血红蛋白、网织红细胞绝对值(ARC)水平IST＋rhTPO组明显高于IST组(分别为48×109/L比14×109/L，104.5 g/L比66.5 g/L，60.34×109/L比50.92×109/L)，差异均有统计学意义(均P<0.05)；而6个月、12个月，上述数值2组比较差异均无统计学意义(均P>0.05)。IST＋rhTPO组和IST组患儿预期3年总体生存(OS)率分别为100.0%(34/34例)和87.5%(32/36例)，差异无统计学意义(P>0.05)。
结论IST后给予3个月rhTPO注射，可提高初治SAA患儿早期血液学反应率，加快血小板、血红蛋白恢复，但对远期血液反应率、血小板及血红蛋白数值、OS率无影响。