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目的
应用重组人凝血因子Ⅸ(FⅨ)预防性治疗中国儿童中、重型血友病B，了解其疗效及安全性。
方法使用重组人FⅨ开展儿童血友病B小剂量预防治疗，重组人FⅨ 20 IU/(kg·次)，1次/周，临床观察指标包括：(1)疗效：出血减少率、日常活动参与改善情况；(2)安全性：用药中不良事件及抑制物产生情况。
结果共收集11例病例，观察时间18～27周(平均25.5周)；年龄9个月～15岁(平均7岁1个月)；重型9例，中间型2例；开始观察前接受按需治疗6例，预防治疗4例，无治疗1例；中位暴露日(ED)63 ED(范围0～>150 ED)。(1)疗效：总出血减少率67.7%(与原按需治疗/无治疗比较减少78.6%；与原预防治疗比较减少47.8%)；9例中8例日常活动参与改善(与原按需/无治疗比较6例中5例改善，与原预防治疗比较3例全部改善)；(2)安全性：应用过程中无不良事件发生；治疗过程中仅有1例有1次抑制物检测滴度达0.6 BU/mL，治疗结束后降至0 BU/mL。
结论重组人FⅨ应用于中国中、重型血友病B儿童的小剂量预防治疗安全、有效。