异基因造血干细胞移植治疗噬血细胞综合征的临床研究

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目的探讨异基因造血干细胞移植治疗噬血细胞综合征(HPS)的疗效。方法采用降低预处理强度的方案对2例HPS患者联合化疗后进行外周血干细胞移植。结果 2例患者白细胞、血小板如期植活。例1随访16个月,为完全供者造血,未出现移植物抗宿主病,合并有轻微白质脑病;例2移植前即有中枢受累,移植后中枢神经系统(CNS)复发失访。结论采用降低预处理强度的方案对无CNS受累的HPS患者进行外周血干细胞移植,疗效较好,对移植前已存在CNS可能采用清髓性预处理方案更好。
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