随着人类基因组计划的完成及二代测序技术快速进步,以医药大数据和个体化医疗为基础的精准医疗(precision medicine)成为生命科学领域的热点。精准医疗时代为分子靶向新药研究带来新思路,包括基于基因组表达联系图(connectivity map,CMap)研究分子靶向新药、基于全基因组关联分析(genome wide association study,GWAS)研究分子靶向新药及基于化合物-蛋白互作组(chemical protein interactome,CPI)研究分子靶向新药。精准医疗时代使得分子靶向新药研究更加快速、准确、节能。跟踪精准医疗时代的分子靶向新药研究的新思路,课题组形成了包括基于肿瘤关键抗原CTL表位的靶向抗肿瘤生物大分子药物研发,基于药物转运体及代谢酶基因变异分子标志物筛选及新型诊断试剂研发,干细胞特异标志物筛选与靶点新药研究,基于炎性微环境靶标分子的新型标志物研究及基于精准医疗的多靶向抗AD个性化新药研发共5个分子靶向新药研究方向。本文就这几个研究方向的研究思路、研究成果作一介绍,旨在为精准医疗时代下分子靶向新药研究提供参考。