目的评价外用不同剂量的重组人血小板源生长因子凝胶剂治疗慢性糖尿病足溃疡的临床疗效和安全性。方法全国11个研究中心入组的213例慢性糖尿病足溃疡患者,随机分为3组,高剂量组(n=70)予以重组人血小板源生长因子凝胶剂(含重组人血小板源生长因子100μg·g-1)治疗;低剂量组(n=73)予以重组人血小板源生长因子凝胶剂(含重组人血小板源生长因子30μg·g-1)治疗;对照组(n=70)予以空白凝胶剂治疗。3组患者均每日用药1次,总用药周期最长20周。治疗前4周每周随访1次,4周以后每2周随访1次。观察20周试验期内的病人溃疡面积完全愈合百分率、目标溃疡完全愈合时间、溃疡面积缩小率和复发率和不良事件发生率。结果治疗20周内,全分析集中高、低剂量组和对照组目标溃疡完全愈合率分别为63.77%(44/69),50.68%(37/73)和44.93%(31/69)。高、低剂量组和对照组的中位完全愈合时间分别为5.65,4.90,4.70周。高、低剂量组和对照组4周溃疡面积缩小率分别为90.20%,89.00%和95.00%。高、低剂量组和对照组溃疡复发率分别为2.27%(1/44),2.70%(1/37)和0(0/31)。以上指标差异均无统计学意义(P>0.05)。本试验期间,高、低剂量组和对照组不良事件发生率分别为5.80%,2.74%,2.86%;高剂量组有1例与研究药物相关的不良事件,表现为用药部位轻度疼痛;高、低剂量组均未发生严重不良事件,对照组严重不良事件发生率为1.43%。结论 100μg·g-1重组人血小板源生长因子凝胶剂治疗慢性糖尿病足溃疡是安全有效的。