目的Duchenne型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种X链锁隐性遗传致死性肌病,抗肌萎缩蛋白(dystrophy)缺失如何引起肌肉变性、坏死具体机制不清,迄今尚无有效的治疗方法。该文试图探索应用自体分选干细胞治疗DMD的疗效。方法从2008年9月至今该科收治15例DMD患者,男14例,女1例;年龄6～23岁;病程2～18年。13例DMD患者有不同程度"鸭步"行走,全身骨骼肌进行性无力,萎缩,腓肠肌纤维化致假性肥大,2例关节畸形挛缩。全部患者肌电图示肌源性损害,多项肌酶升高,尤以磷酸肌酸激酶(CK)显著,可高达10600u/L,3例基因检测异常。自体干细胞采集15例中因4例体重不足20Kg者而直接采集骨髓;11例经G—CSF动员后COBE机采集外周血,CD34+干细胞经CliniMACS仪器分选,获得(1.0～5.6)×107的CD34+细胞,流式细胞仪检测阳性率80%。用分选CD34+细胞对患者做肌肉局部点状注射和细胞静脉回输;2个月后可再次治疗。结果治疗后随诊1～5个月,13例患者行走有明显改善,腓肠肌纤维化程度减轻,局部变软,全身力量增加,关节肌肉训练度提高。2例挛缩肢体有松弛,疼痛有好转,在帮助下可以肢体活动。增高的多项肌酶下降,CK可下降1000～5000u/L不等。肌电图将在半年后复查。结论应用自体分选干细胞为临床治疗DMD寻找到一条新途径,安全可行,其疗效可能与分选干细胞更利于提高调节自身免疫能力,使受损肌细胞再生修复有关。