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目的 为了证实小脑组织移植后移植物在受体脑内是否存活以及植入的神经细胞是否可以纠正和改善小脑功能缺陷和症状.方法 将胎龄为13天的C57BL/6小鼠胚胎小脑组织悬液移植到3个月龄的BALB/c成年小鼠脑内,术后观察1～8周,并进行组织学观察.在动物实验基础上,将胎龄为9～12周的人胚胎小脑组织悬液移植到6例患有严重小脑萎缩的患者脑内.结果 动物实验的组织切片证实移植物在受体脑内再生,并且可见浦氏细胞分化成熟和迁徙到颗粒细胞层.6例患者接受小脑移植后近期疗效良好,症状和体征及客观指标均有改善.经过5～7年随访,仅2例患者疗效稳定.结论 未成熟小脑组织移植后可在受体脑内存活,并且有神经细胞再生和改善神经功能潜力,但术后的排斥反应尚需深入研究.