血小板生成素基因治疗血小板减少症的研究

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血小板生成素(TPO)有望成为特异性治疗血小板减少症的理想药物.对TPO cDNA离体细胞表达和基因治疗血小板减少症进行了初步尝试:构建了pcDNA3-TPO高表达质粒,基因转移离体细胞,检测表达产物rhTPO具有完整的生物学活性;pcDNA3-TPO分别注射正常小鼠和血小板减少症小鼠,小鼠血浆中检测到rhTPO的表达,并且正常小鼠血小板水平上升至1.9倍,血小板减少症小鼠血小板降低的幅度减小、恢复的速度加快并达到原来值的1.8~2.0倍.该结果为TPO基因治疗血小板减少症提供了实验依据.
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