目的研究替莫唑胺(temozolomide,TMZ)单药与以TMZ为基础的两种药物联合对于黑素瘤的治疗效果。方法检索Cochrane图书馆、MEDLINE、EBSCO、EMBASE、Ovid、中文科技期刊数据库(c NKI)、中国生物医学文献数据库(c BMDisc),纳入2000年1月至2013年12月的TMZ与TMZ联合用药治疗黑素瘤疗效的临床随机对照试验(randomized controlled trial,RCT),由2名研究者独立进行资料提取和质量评价,纳入文献的方法学质量分析依据Cochrane评价手册5.0随机对照试验质量评价标准。采用Rev Man5.0软件进行meta分析。最终纳入7个RCT,共包括772例患者。以文献为基础采用固定效应模型或随机效应模型,对总缓解率、1年生存率、安全指标进行meta分析。结果 7项RCT入选总缓解率分析,发现RR值=1.44(95%CI,1.06~1.95),Z=2.30,P=0.02,可以认为TMZ联合用药的总缓解率高于TMZ单独用药;4个RCT入选1年生存率分析,发现RR值=1.13(95%CI,0.92~1.40),Z=1.17,P=0.24,2组差异无统计学意义;4个RCT入选安全性分析,其中关于呕吐,发现RR=0.69(0.57,0.82),Z=4.20,P=0.0001,故TMZ联合用药发生呕吐高于TMZ单独用药。结论 TMZ为基础的联合用药较TMZ单独用药虽可提高黑素瘤的总缓解率,但未能证明其提高1年生存率。