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亨廷顿蛋白(huntingtin,Htt)是亨廷顿病(huntington’s disease,HD)基因的表达产物,Htt突变HD的分子基础。正常Htt的功能和突变Htt引起HD的机制尚不清楚,但已知突变Htt的氨基末端片段可形成聚集物,这种聚集物与HD的神经病理学变化有关。然而,也有研究报道,核内非聚集型突变Htt也能通过干扰基因表达而引起多种细胞功能障碍,